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黏多糖贮积症Ⅱ型诊疗知识
就诊科室： 内分泌科 儿科 治疗费用： 市三甲医院约（3000 —— 8000元） 治愈率： 治疗周期： 治疗方法： 特异性的酶替代治疗及基因治疗黏多糖贮积症Ⅱ型一般治疗
一、治疗
目前无治疗方法。曾进行过各种试验治疗，但不肯定。糖皮质激素在鼠的实验中有抑制黏多糖合成作用，但病人每天服用泼尼松2mg/kg并未出现临床。大量维生素A加入MPSI-H和Ⅱ型病人培养的成纤维细胞，可以使其异染性消失。给病人口服维生素A 1万～10万U，4次/d，经1个月～数月后可改善症状，可使尿中黏多糖排出增多，但与体内沉积的黏多糖量相比则微不足道。维生素C的应用也未见临床疗效。甲状腺素或生长激素的应用也同样无效。对于输入新鲜血浆的治疗方法意见尚有分歧，一部分作者认为可得到明显的、暂时的临床好转，但其他作者应用却未得到确切的疗效。
二、预后
本型临床症状与Ⅰ型相似，但较轻，病变进展较慢。初生时多正常，存活时间较Hurler综合征长，重型多在15岁前死亡，轻型多能存活到中年，死亡原因为充血性心力衰竭或心肌梗死。MPSⅡ-A为重型，智力不全较重，多在15岁前死亡;MPSⅡ-B为轻型，智力正常，寿命较长，可存活到40～50岁以上。
