英国《自然遗传学》19日在线发表的一项研究显示,美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑,发现了对人类免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能预防HIV感染,但不会影响细胞存活性,这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。
HIV 即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。其通过破坏人体的T淋巴细胞,进而阻断细胞免疫和体液免疫过程,导致免疫系统瘫痪,使各种疾病在患者体内“肆虐”,最 终导致艾滋病。由于HIV的变异极其迅速,人类很难研制出特异性疫苗,因而至今无有效治疗方法,对全世界人类健康造成了极大威胁。
此次,美国怀特黑德生物医学研究所、哈佛―麻省理工学院博德研究所、麻省总医院拉研究所合作,使用CRISPR/Cas9方法建立了一个T细胞库。T细胞 是HIV的天然宿主,在这个T细胞库中,人类基因组中的绝大多数基因首先被逐个灭活(基因治疗策略的一种,通过在DNA或mRNA等水平上干扰某些致病基 因正常表达中的转录、翻译等环节,从而封闭该基因的表达和功能)。随后,研究团队让这些细胞感染HIV,并筛选了变异后能使细胞对HIV感染免疫、且不会 影响正常细胞功能的基因。
研究中,团队总共发现了5个这样的基因,其中两个基因已知与HIV感染关系密切;还有3个新的基因表现突出,且在后续功能性实验中和从健康人类捐赠者身上分离出的T细胞中分别验证了他们的发现。
此前,研究人员使用传统筛选了对HIV感染有重要作用的宿主因素,并识别出了候选靶点,但不同的筛选少有交集。此次的研究成果则极大可能会为抗HIV疗法带来高效的潜在靶点。
总编辑圈点
狡猾的HIV病毒,会藏身、能隐身,还会变异。对于治愈艾滋病,人类还没有好办法。以CRISPR/Cas9为基础的基因编辑,已经在一系列基因治疗的 应用领域展现出广阔前景,如何利用它对付HIV病毒,也成为目前国际上的研究热点。美国科学家的这一发现,令人振奋。但它还属于基础研究,真正应用临床, 还要漫长岁月。每一次这样突破的背后,承载着千万艾滋病病毒感染者的期望。希望新的能早日给艾滋病治疗带来新的方案。